بريطانيا تجيز العلاج الجيني لاضطرابات الدم في العالم لأول مرة

قالت الهيئة التنظيمية الطبية في بريطانيا اليوم الخميس، إن بريطانيا أجازت علاجا جينيا يهدف إلى علاج مرض فقر الدم المنجلي، ونوع آخر من اضطرابات الدم الوراثية للمرضى الذين يبلغون 12 عاما فما فوق، ليصبح الأول من نوعه في العالم.

وتابعت وكالة تنظيم الأدوية ومنتجات الرعاية الصحية البريطانية (MHRA) قائلة:إن دواء كاسجيفي هو أول دواء يتم ترخيصه ويستخدم أداة التعديل الجيني كريسبر والتي فاز مخترعوها بجائزة نوبل لعام 2020.
 

ما هو مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا

ويعتبر مرض الخلايا المنجلية والثلاسيميا بيتا هي حالات وراثية ناجمة عن أخطاء في جينات الهيموجلوبين الذي تستخدمه خلايا الدم الحمراء لحمل الأكسجين في جميع أنحاء الجسم.

وقال جوليان بيتش مدير MHRA المؤقت في البيان: إن مرض فقر الدم المنجلي والثلاسيميا مؤلمان ويستمران مدى الحياة وفي بعض الحالات يمكن أن يكونا مميتين.

وأضاف بيتش أنه في التجارب السريرية وجد أن عقار كاسجيفي يستعيد إنتاج الهيموجلوبين الصحي لدى غالبية المشاركين المصابين بمرض فقر الدم المنجلي ومرض الثلاسيميا المعتمد على نقل الدم، مما يخفف من أعراض المرض.

وقالت الوكالة: لم يتم تحديد أي مخاوف كبيرة تتعلق بالسلامة في أثناء التجارب مضيفة أنها تراقب سلامة الدواء عن كثب.

يتم إعطاء الدواء عن طريق أخذ الخلايا الجذعية من نخاع عظم المريض وتحرير الجين في الخلايا في المختبر، ثم يتم غرس الخلايا المعدلة مرة أخرى في المريض بعد تكييف العلاج لتحضير نخاع العظم.

شركات رحبت بقرار الهيئة التنظيمية الطبية 

ورحبت شركتا Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) وCRISPR Therapeutics (CRSP.BN).

وقال سامارث كولكارني الرئيس التنفيذي لكريسبر: "آمل أن يمثل هذا التطبيق الأول من بين العديد من التطبيقات لهذه التكنولوجيا الحائزة على جائزة نوبل لإفادة المرضى المؤهلين الذين يعانون من أمراض خطيرة.